alexa Reemplazo de células madre con la Terapia Génica

célulaEn términos de salud, es raro o casi nulo escuchar hablar de las inmunodeficiencias primarias como la Combinada Grave, Granulomatosa Crónica, Agammaglobulinemia ligada al X o de Bruton, Síndrome Wiskott-Aldrich, estas enfermedades son congénitas (se nace con la enfermedad) y monogénicas (causadas por un defecto genético donde las células no cumplen con sus funciones).

Aproximadamente el 70% de los afectados por enfermedades congénitas/monogénicas, que pueden ser tratados con trasplantes de células madre de cordón umbilical (TCPH) o de la médula ósea (TAMO) de un sujeto sano, no tienen un donador “ideal” en cuanto a compatibilidad. Esto genera que frecuentemente se recurra a otras fuentes de células, con menor compatibilidad.

Desde principios del año, la Fundación Mexicana para Niñas y Niños con Inmunodeficiencias Primarias, A.C. (FUMENI, A.C.) ha iniciado una campaña estratégica para que a finales del año 2019, México tenga acceso a la Terapia Génica, el desarrollo incluirá actividades asistenciales, de investigación y docencia de vanguardia, que colocarán a México en el liderazgo Latinoamericano y en competitividad de clase mundial.

La Terapia Génica se ofrece en pocos centros altamente especializados, esta da una opción de tratamiento en estos pacientes, con ventajas considerables comparado con el trasplante de células madre TCPH o TAMO.

Gracias al Proyecto del Genoma Humano, desde el 2003 se cuenta con la información completa de la secuencia de ADN del ser humano.

Gracias a que se ha descifrado el código que utilizan las células humanas para funcionar, así como para guardar la información que será heredada, con la posibilidad de hacer modificaciones; se ha logrado explicar las causas específicas de muchas enfermedades y se ha abierto la puerta a la Terapia Génica.

Este tratamiento consiste en extraer las células “madre defectuosas del enfermo, corregirlas en un laboratorio mediante la inserción del gen sin defectos, y posteriormente reintroducir estas células corregidas, para que a su vez reemplacen las células defectuosas y curen a la persona enferma.

A diferencia de los TCPH o TAMO, la Terapia Génica corrige el defecto en las células del mismo sujeto enfermo, lo que exenta la necesidad de un donador compatible y no existe riesgo al rechazo, ya que el organismo las reconoce como propias y las acepta sin problema.

Estudios recientes han demostrado la eficacia y seguridad de la Terapia Génica, 6 mil enfermedades monogénicas, al menos en teoría, son susceptibles de ser tratadas por este tipo de terapia.

Actualmente esta terapia sólo se ofrece a personas bajo protocolos de investigación con estrictos criterios de inclusión en centros de Europa, Asía y Estados Unidos. Las enfermedades con mayor avance son las inmunodeficiencias primarias, hemofilias, algunos errores innatos del metabolismo, distrofias musculares, algunas formas de cáncer y algunos trastornos neurodegenerativos.